在日本进行的一项第二阶段研究Cabozantinib-2003的结果发现： 多激酶抑制剂卡博替尼对日本的晚期肝细胞癌(HCC)患者有效且安全，与以往的治疗史无关。武藏野红十字会医院的南泉泉三丈在8月28日至29日在大阪市举行的日本肝病学会上宣布。
卡博替尼已在CELESTIAL试验中显示出疗效，该试验是在接受索拉非尼治疗的HCC患者中进行的安慰剂对照的3期试验，并已在美国和欧洲批准(相关文章)。但是，由于CELESTIAL研究未从日本参加，因此进行了Cabozantinib-2003研究以评估其在日本患者中的疗效。
在日本，武田于1月份根据Cabozantinib-2003测试和CELESTIAL测试(XL184-309测试)的结果，从事针对癌症化疗后无法切除的HCC加重的制造和销售批准申请(相关文章)。
Cabozantinib-2003试验是在日本HCC患有Child Pugh A的患者中进行的，该患者曾接受过一到两行抗癌药物的全身治疗。将患者分为先前接受索拉非尼的队列(包括对索拉非尼不耐受的队列A，20和5)和从未接受索拉非尼的队列(队列B，14)，每天接受卡博替尼60 mg。已经完成。该研究的主要终点是队列A中开始治疗后24周的无进展生存期(24w-PFSR)。如果在CELESTIAL研究的安慰剂组中，如果90%置信区间的下限超出11.1%，即24w-PFSR，则可以确定效果。通过使用RECIST v1.1的独立审查委员会的判断来检查抗肿瘤作用。其他终点是无进展生存期(PFS)，缓解率(ORR)，疾病控制率(DCR)，总生存期(OS)和安全性。
所有队列A患者均接受索拉非尼治疗，两名患者接受lenvatinib治疗，一名患者接受免疫检查点抑制剂治疗。在队列B中，lenvatinib用于10例患者，免疫检查点抑制剂用于4例患者。
测试的结果是，队列A的24w-PFSR为59.8%(90%置信区间：36.1-77.2)，90%置信区间的下限超过11.1%，并且达到了主要终点。中位PFS为7.4个月。队列B的24w-PFSR为16.7%(90%置信区间：4.0-36.8)，中位PFS为3.6个月。
在A组和B组中均未发现应答，应答率为0%。A组的DCR为85.0%(95%置信区间：62.1-96.8)，B组的DCR为64.3%(95%置信区间：35.1-87.2)。从上次患者登记到数据截止的观察期约为6个月。治疗开始后6个月的总体生存率对于队列A为100%，队列B为78.6%(95%置信区间：47.2-92.5)。
两组患者的剂量强度均为37.3%，与CELESTIAL试验相当。由于副作用，所有患者均需调整剂量，但因副作用而停药的患者为3(8.8%)。在这两个队列中，所有等级中最常见的副作用是手足综合征(76.5%)，腹泻(61.8%)和高血压(47.1%)。在这两个队列中，最常见的3/4级副作用是手足综合征26.5%，高血压23.5%和中性粒细胞减少症11.8%。在日本人中没有发现新的安全问题。
