QIMR Berghofer的新研究已经确定了血液和骨髓细胞的早期遗传变化如何为某些血液癌的发展铺平了道路。
该发现为血液癌症骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓细胞性白血病(AML)的治疗提供了新的靶点。MDS通常是AML(一种高度侵袭性的白血病)的前体癌症。
该研究结果将于今天在国际著名的《自然通讯》杂志上发表。
QIMR伯格霍夫医学研究所癌症计划的首席研究员，副教授史蒂文·莱恩(Steven Lane)说，他的团队将转录因子Cdx2设计到了正常的小鼠血细胞中，从而导致了MDS和AML的发展。
莱恩教授说：“我们发现Cdx2劫持并破坏了其他基因在血液和骨髓细胞中的行为。它播下了易受感染的种子，从而使其他导致癌症的基因突变得以发展。”
“这是一个循序渐进的过程，密切反映了人类MDS向AML的发展，其中血液和骨髓干细胞中发生了基因突变，这些未成熟的细胞成为白血病2的储存库。
“ Cdx2通常不存在于正常的血液形成中，因此我们对小鼠的研究表明，其在干细胞发育早期阶段的存在可能是导致白血病的原因。
“有可能针对患者中导致MDS的早期过程，可能阻止获得导致急性白血病的其他突变。”
作为研究的一部分，研究人员还测试了现有的抗白血病药物阿扎胞苷如何影响Cdx2基因。
莱恩副教授也是皇家布里斯班妇女医院的临床血液学家，他说，阿扎胞苷目前由药物福利计划资助，用于治疗MDS。
他说：“我们发现，减少药物的剂量并在更长的时间内给予它比杀死间歇性地提供高剂量阿扎胞苷的标准治疗方案更有效地杀死Cdx2细胞和白血病细胞。”
“有一种新的口服阿扎胞苷，可能更适合于低剂量，延长的治疗方案，但仍需进一步测试以确定其对患者的疗效。”
根据白血病基金会的说法，MDS是60岁以上患者的常见血液癌。它可以影响儿童，但在较年轻的年龄段中较少见。它可以变成AML，这是一种罕见的白血病，占诊断出的癌症的0.8%，并且很难治疗。
该研究由澳大利亚国家卫生和医学研究基金会和澳大利亚白血病基金会资助。Celgene是百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb)的公司，提供了阿扎胞苷，并为研究提供了额外的研究经费。
· 根据白血病基金会的数据，每十万人中有20到50个人受MDS影响。它发展缓慢，患者通常很长时间没有出现症状。
· 每年大约有900名澳大利亚人被诊断出患有AML。它可以在任何年龄发生，但在60岁以上的成年人中更常见。在澳大利亚，每年约有50名儿童(0-14岁)被诊断出患有AML。
· 根据澳大利亚癌症协会的数据，在被确诊患有AML五年后，仍然活着的人不到四分之一。
