2019年9月2日，美国FDA批准HER2靶向药物Kadcyla(trastuzumab emtansine)作为辅助疗法治疗HER2阳性早期乳腺癌(eBC)患者的额外适应症，具体为：用于接受新辅助(术前)治疗后存在残留浸润性疾病的HER2阳性早期乳腺癌(eBC)患者的辅助(术后)治疗。此项获批，不但为早期乳腺癌患者提供了一款新的治疗选择，而且验证了针对早期高危乳腺癌患者开展临床试验的新模式。
FDA批准Kadcyla是基于III期临床研究KATHERIN 2E的数据。这是一项开放标签、随机、全球研究，入组了近1500例在接受新辅助治疗(包括赫赛汀[Herceptin])后存在残留疾病的HER2阳性早期乳腺癌患者，对Kadcyla与赫赛汀用于辅助治疗的疗效和安全性进行了评估。
结果显示，与赫赛汀辅助治疗相比，Kadcyla辅助治疗将浸润性乳腺癌复发或全因死亡风险(无浸润性肿瘤复发生存率，iDFS)显著降低了50%(HR=0.50，95%CI:0.39-0.64，p<0.0001)。在治疗3年时，Kadcyla治疗组有83.3%的患者乳腺癌没有复发，赫赛汀治疗组为77.0%，绝对改善为11.3%。此外，在同时进行的次要终点的第一次中期分析显示：Kadcyla在总生存方面没有优于赫赛汀。
安全性方面
Kadcyla治疗组有731例患者(98.8%)出现不良事件，这与Kadcyla在HER2阳性转移性患者中的安全性相一致。在HER2阳性早期乳腺癌患者中，Kadcyla作为辅助治疗也具有良好的耐受性。
不良反应
Kadcyla最常见的3-4级不良事件(>1%)为血小板减少、高血压、辐射性皮肤损伤、手或脚麻木、刺痛或疼痛、中性粒细胞减少、血钾水平降低、疲劳和红细胞减少。
