2020年4月15日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了丝裂霉素(商品名JELMYTO，UroGen Pharma)用于治疗成人低度上尿路上皮癌(LG-UTUC)。Jelmyto成为首个治疗LG UTUC患者的非手术疗法。
上尿路上皮癌(UTUC)是指在肾脏或输尿管上尿路部位的尿路上皮细胞出现的癌变，是最常见的膀胱癌种类之一。上尿路上皮癌可以阻塞输尿管或肾脏，导致患者出现肿胀、感染和肾功能损害。低级别上尿路上皮癌的生长速度非常快，属于一种非常严重的恶性肿瘤疾病，也是一种高度恶性的肿瘤疾病。一般来说，低级别上尿路上皮癌侵袭性较小，很少从肾脏或输尿管扩散，但是局部复发风险很高。
Jelmyto是一种烷化剂，有效成分是丝裂霉素，它能抑制DNA转录成RNA，进而阻止蛋白质合成，并剥夺癌细胞的繁殖能力。Jelmyto利用标准输尿管导管输送至患者病灶处，让尿路组织能够长期暴露在丝裂霉素的作用之下，从而实现非手术方法消除肿瘤。
该批准是基于一项名为OLYMPUS的关键性3期临床试验。
该试验招募71例未经治疗或复发的低度非侵入性UTUC患者。这些患者均在肾盂和输尿管交界处有一个或多个可测量的乳头状肿瘤。对于患有大肿瘤的患者，可以先进行肿瘤减少手术。每周通过输尿管导管或肾造瘘管向患者注入4 mg / mL丝裂霉素，持续6周。在3个月内达到完全缓解(CR)的患者，每月最多可再输注11次。
主要功效终点为完全缓解(CR)和缓解持续时间(DOR)。CR被定义为JELMYTO开始后3个月肿瘤病变完全消失，并通过尿液细胞学检查和输尿管镜检查进行评估。必要时进行活检。开始治疗后3个月，有41名患者(58%)达到CR。继续进行后续随访，有29名患者接受了一次或多次维持剂量。
丝裂霉素治疗的患者中最常见的副作用(发生率> 20%)是输尿管阻塞，胁腹痛，尿路感染，血尿，肾功能不全，疲劳，恶心，腹痛，排尿困难和呕吐。 58%接受丝裂霉素的患者发生输尿管梗阻，其中88%的患者需要放置输尿管支架。
丝裂霉素的推荐剂量为4 mg / mL，通过输尿管导管或肾造瘘管注入。总输液量根据肾盂造影术的体积测定确定，且不超过15 mL(60 mg丝裂霉素)。
目前，低级别上尿路上皮癌患者的治疗选择非常有限，标准的治疗方法主要是肾脏切除术和重复的内镜肿瘤切除术。Jelmyto药物作为非手术疗法出现，将为患者提供了新的治疗选择。
