2020年2月，国家药品监督管理总局正式批准创新靶向药物赫赛莱(Kadcyla，通用名：恩美曲妥珠单抗)单药于接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期乳腺癌(EBC)患者的辅助治疗。在去年5月，罗氏集团宣布FDA已批准Kadcyla用于此适应症。而当时Kadcyla的批准是基于KATHERINE III期研究的结果。
首席医学官Sandra Horning博士说：“这项批准是HER2阳性早期乳腺癌的重要治疗进展。通过与FDA紧密合作并参与实时肿瘤学审查试点计划，我们能够使Kadcyla在新辅助治疗后可用于残留浸润性疾病的患者，并且比预期的要早得多，在降低疾病复发风险的每一步上，我们都更加接近帮助每个早期乳腺癌患者拥有最大治愈机会的目标。”
治疗HER2阳性早期乳腺癌的目的是为人们提供最大的治愈机会，这可能涉及在手术前后进行的治疗，这是综合治疗方法的一部分。新辅助治疗是在手术前给予的，目的是缩小肿瘤并帮助改善手术效果。手术后给予辅助治疗，其目的是消除体内任何残留的癌细胞，以帮助降低癌症复发的风险。
KATHERINE是一项国际性，多中心，两臂，随机，开放标签的III期临床研究，评估了Kadcyla与Herceptin作为辅助疗法在患有HER2阳性EBC且患有病理性浸润性残留病的患者中的辅助治疗的有效性和安全性。新辅助治疗(包括赫赛汀和紫杉烷类化学疗法)后的乳房和腋窝淋巴结肿大。该研究的主要终点是iDFS，在本研究中定义为从随机分组到无侵袭性乳腺癌复发或任何原因死亡的时间。次要终点包括第二原发性非乳腺癌，无病生存期和总体生存期。
该结果表明，与赫赛汀作为辅助治疗相比，Kadcyla可以将因任何原因(无病生存期;iDFS)引起的浸润性乳腺癌复发或死亡的风险降低50%，三年后，接受Kadcyla治疗的人中88.3%的人没有乳腺癌复发，接受Herceptin治疗的人中这乳腺癌复发的比例为77.0%，相比之下，Kadcyla绝对改善了11.3%。
在KATHERINE研究中，Kadcyla最常见的3级或更高的副作用(> 2%)是血小板计数降低和高血压。Kadcyla最常见的副作用(> 25%)是疲劳。恶心; 血液中肝酶水平升高;肌肉骨骼疼痛;流血的; 血小板数减少;头痛; 手或脚麻木，刺痛或疼痛;和关节痛。
