小儿脑癌被称为弥漫性桥脑神经胶质瘤(DIPG)，这是一种几乎致命的癌症。在某种程度上，它在称为“ pons”的脑干部分中形成了细胞的扩散网，控制着呼吸和吞咽等基本功能。还有就是目前对于DIPG的治疗方法非常有限，尚无针对性的疗法能够有效地治疗该病。而且在许多寻求DIPG化学疗法的临床研究中都没有得到好的结果。
实际上，化学疗法对DIPG的治疗如此失败，以至于研究人员质疑化学疗法药物是否甚至能够达到癌症。因为许多药物都无法穿越血脑屏障封装的大脑和中枢神经系统，尤其脑桥是很难达到。
最近，由科罗拉多大学癌症中心研究人员的一项研究发表在《神经肿瘤学进展》杂志上，提供了对该问题的见解。科罗拉多州儿童医院的CU癌症中心研究员Adam Green说：“通过研究得到了令人兴奋的结果，看起来这种药物确实确实可以有效地到达DIPG组织，并且具有有效对抗肿瘤的潜力。”换句话说，化学疗法对DIPG无效的原因很可能是尚未找到正确的化学疗法。
在这项临床试验中，与科罗拉多大学斯卡格斯大学药房和药物科学学院医学化学核心设施负责人Michael Wempe博士合作完成了研究，研究人员将一剂化疗药物吉西他滨给予了新诊断的DIPG患者，然后在进行活检后对患者肿瘤组织中的化疗进行测量。该小组还在人类DIPG小鼠模型中进行了平行研究，人类和小鼠的结果相似，与肿瘤在大脑中的确切生长位置无关，并存在几种已知的肿瘤亚型。
Green认为DIPG的状态与1950年代的小儿白血病或1990年代的小儿神经母细胞瘤的治疗相似，两者在当时都是无法治愈的，但新疗法已显着改善了治疗效果。Green表示：“这些疾病需要联合治疗，这就是我们的目标。”
目前的发现虽然是初步的，但也有可能影响DIPG 临床试验的重点和设计。例如，另一种治疗策略是探索以绕过血脑屏障的方式将化学治疗药物直接递送至肿瘤组织。当前的研究表明，除了创新的药物输送策略外，该领域可以继续优先考虑通过标准输注方法输送新的，更好的化疗药物。
Green说：“这表明全身化学疗法可能是正确治疗这些肿瘤的一部分。我们只需要运用我们正在学习的有关肿瘤生物学的所有知识来寻找合适的药物。这也给我们带来了希望，如果发现了正确的药物，我们就能够有效地治疗这类肿瘤。”
