德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员进行的一项研究表明，四种类型的晚期难治性罕见癌症患者均具有可接受的毒性和抗肿瘤活性。研究结果发表在3月17日的“癌症免疫治疗杂志”在线杂志上。
这项开放标签的II期研究随访了127位患有晚期罕见癌症的患者：皮肤鳞状细胞癌(cSCC)，未知原发癌(CUP)，肾上腺皮质癌(ACC)和副神经节瘤-嗜铬细胞瘤。在2016年8月至2018年7月之间，患者每三周接受200毫克的免疫治疗派姆单抗治疗——所有患者的肿瘤均已通过标准疗法后出现进展。
研究癌症治疗学副教授AungNaing表示：“我们的研究结果表明，派姆单抗对这些罕见癌症患者具有较低的毒性反应和良好的抗肿瘤活性，研究结果支持对这些人群进行进一步的评估。鉴于晚期罕见癌症患者预后较差且治疗选择很少，因此寻找治疗方案至关重要。”
这项研究的主要目的是发现接受派姆单抗治疗后27周存活且无进展(无进展)的患者比例。当时患有晚期罕见癌症的127名患者的中位非进展率为28%。38%的患者在四个月后观察到完全缓解，部分缓解或疾病稳定。每个癌症组的非进展率为：cSCC为36%，CUP为33%，ACC为31%，副神经节瘤-嗜铬细胞瘤为43%。与治疗相关的不良事件发生在52%的患者中，最常见的副作用是疲劳和皮疹，有6例死亡与治疗无关。
Naing表示：“这类研究至关重要，因为2017年，罕见癌症在所有新诊断出的癌症中合计占成年人的13%，在所有与癌症有关的死亡中占25%。五年生存率比其他常见癌症低15%至20%。与罕见癌症相关的不良结局归因于诊断困难或延误，而患者进入MD Anderson等专业中心的治疗机会有限以及可选择的治疗方式也非常有限。”
Naing补充说，尽管这些疾病治疗困难并且具有侵略性，但可用于新疗法开发和批准的研究却很少。MD Anderson拥有的病患数量和研究资源使其研究人员具有独特的地位来开展这项工作。“我们研究的结果支持进一步的研究，以确认派姆单抗在晚期罕见癌症中的临床活性，并确定可预测对治疗反应的免疫信号。”
