阿斯利康和默沙东公司(默克公司)近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其MEK抑制剂Selumetinib的申请状态，该药物用于丛状神经纤维瘤患者，而该疾病是一种神经纤维瘤病(NF)的常见类型。FDA接受selumetinib的申请成为NF患者治疗的重要里程碑，这是继FDA以前授予治疗性孤儿药状态和突破性状态的指定之后，该药物首次进入FDA的批准通道。FDA还授予了优先审查权，并且2020年第二季度制定了PDUFA(处方药使用者收费法)。
该审核是在美国国立卫生研究院(NIH)的国家癌症研究所(NCI)对患者进行的药物全面临床测试之后进行的。在那些临床试验中，超过70%的无法手术的丛状神经纤维瘤的NF患者看到肿瘤的大小缩小了20-55%。除了可见的和实际的肿瘤减少以外，患者还报告了更高质量的身体机能，改善的活动能力以及增强的情绪和心理状态。
儿童肿瘤基金会(CTF)资助的研究人员早期发现了MEK抑制剂作为NF肿瘤潜在治疗剂的首次使用，他们发现肿瘤药物 selumetinib可能会影响NF肿瘤的大小。早期临床试验的阳性结果首次在CTF的年度科学NF会议上发表，并于2015年在《新英格兰医学杂志》上发表。
儿童肿瘤基金会主席Annette Bakker博士说：“今天，阿斯利康和MSD / Merck的宣布是朝着我们最终梦想-批准神经纤维瘤病的治疗迈出的重要一步。我们相信FDA批准这种治疗方法不仅会帮助我们的患者，而且还将为科研工作者们增加对NF的研究打开大门，成为共同努力为最需要他们的患者寻找治疗方法的力量。”
