基因治疗是随着DNA重组技术的成熟而发展起来的，是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗技术，是通过一定方式将人正常基因或有治疗作用的DNA序列导入人体靶细胞而干预疾病的发生、发展和进程，纠正人自身基因结构或功能上的错乱，杀灭病变细胞或增强机体清除病变细胞的能力等，从而达到治疗疾病的目的。也就是，基因治疗是将具有治疗价值的基因，即"治疗基因”，装配于能在人体细胞中表达所必须元件的载体中，导入细胞，直接进行表达。例如，干扰某个基因的功能、恢复失去的功能和启动一个新功能。基因治疗的策略，即达到基因置换、基因增补、基因修饰、基因抑制或封闭。基因治疗根据靶细胞的不同，分为生殖细胞(germ cell)治疗和体细胞(somatic cell)治疗两类，由于前者涉及人类伦理学等诸多问题，暂不宜应用;因此，基因治疗研究的重点是体细胞基因治疗。
基因治疗程序：①在内切酶的作用下，分离、制备待克隆的DNA 片段(目的基因，治疗基因);②将目的基因与载体在体外连接，形成重组DNA;③重组DNA进入宿主细胞;④筛选、鉴定阳性重组子;⑤重组子的扩增(PDR聚合酶链式反应)。
肺癌的发生、发展是一个多步骤、多基因参与的过程，包括原癌基因的活化、抑癌基因的失活等许多相关基因的突变，参与肿瘤的启动、促进、发展和转移等各个阶段。针对肿瘤发生、发展的基因的改变，基因治疗可概括为两种疗法，即体外(ex vivo)疗法和体内(invivo)疗法。体外疗法是在体外将外源基因的载体导入同体或异体细胞(或异种细胞)，经细胞扩增后回输体内。体外疗法操作简便，具有安全性，但应用范围受限。体内疗法是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体直接导入体内，要求技术条件高，并注意其安全性。
