随着现代分子生物学及其技术的发展，人们对疾病的认识和治疗手段已进入分子水平。越来越多的研究资料表明，多种疾病与基因的结构或功能改变有关，因而萌生了从基因水平治疗疾病的想法。DNA 重组、基因转移、基因克隆和表达等技术的建立和完善，为基因治疗 (gene therapy) 奠定了基础。
早在20世纪60年代末，美国科学家迈克尔•布莱泽首次在医学界提出了基因治疗的概念;进入20世纪80年代，对基因治疗能否进入临床存在很大争议。直到1989年美国才批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案，当然这不是一个真正意义上的基因治疗，而是用一个示踪基因构建一个表达载体，了解该示踪基因在人体内的分布和表达情况。
1990年9月，French Anderson首次应用腺苷脱氨酶(adenosine deaminase, ADA)基因治疗了一位因ADA基因缺陷而导致严重联合免疫缺陷病(severe combined immune deficiency, SCID)的4岁女孩，经反转录病毒导入人自身T细胞，经扩增后回输患儿体内，5年后其体内10%造血细胞呈ADA基因阳性，这一成功病例标志基因治疗时代的开始。
