2019年12月19日，国家药品监督管理局批准了达拉非尼(Tafinlar)加曲美替尼(Mekinist)双靶向联合治疗药物用于治疗BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤。达拉非尼是一种选择性BRAF激酶活性抑制剂，曲美替尼是一种可逆性、选择性MEK1/2激酶活性抑制剂。两种靶向药物联合，通过利用BRAF V600突变阳性黑色素瘤的驱动突变作为靶点，可使肿瘤得到迅速显著的缓解。
在2014年1月美国FDA加速批准了达拉非尼(Tafinlar)加曲美替尼(Mekinist)联合治疗BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤。该批准是基于一项I/II期研究中的客观缓解率(ORR)和中位缓解持续时间(DOR)数据。研究评估了达拉非尼联合曲美替尼治疗和达拉非尼单药治疗。联合用药患者的客观缓解率(ORR)为76%，单药治疗患者为54%，联合用药患者的中位缓解持续时间(DOR)为10.5个月，单药治疗患者为5.6个月。研究结果显示出达拉非尼加曲美替尼联合治疗对BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤患者更有益。
国外大部分药物不适合中国恶黑患者
黑色素瘤是来源于皮肤、肢端、黏膜等其他器官的黑色素细胞的恶性肿瘤，在全球范围内，黑色素瘤是恶性程度最高、发病率增长最迅速的肿瘤之一。黑色素瘤非常容易出现远处转移并且出现转移的黑色素瘤患者十年存活率不到10%。在过去的几年里，恶性黑色素瘤只能通过化疗和手术来治疗。就算通过手术完全切除后的患者五年存活率也只有15%。而对于未能完全切除或者无法进行手术的患者而言，等待他们的只有绝望。
不过随着近几年医疗领域的发展和研究人员的不懈努力，以及黑色素瘤的靶向药物的研发成功，给黑色素瘤患者带来了新的希望。
可是，因为黑色素瘤亚型分布和基因背景与西方人群均有所不同，所以中国黑色素瘤患者是一个相对特殊的群体。在中国，黑色素瘤的每年新发患者约有2万人，发病率和死亡率每年也呈逐渐上升的趋势。并且我国黑色素瘤患者在确诊时多数已经处于中晚期，患者的五年生存率普遍很低。
达拉非尼联合曲美替尼更适合中国患者
在2019年11月20至23日，国际黑色素瘤协会(SMR)公布了达拉非尼联合曲美替尼治疗中国晚期BRAF突变阳性的黑色素瘤患者的研究结果，癌症的无进展生存期(PFS)由2018年公布的7.9个月延长到了10.3个月。由于不同分型黑色素瘤的BRAF突变率存在差异，因此不同的患者对免疫治疗、靶向治疗的疗效可能存在差异。在去年的数据中显示出，中国患者的客观缓解率(ORR)66%与国际数据类似，但无进展生存期(PFS)只有7.3个月，存在较大的差距。随着随访的继续，今年公布的最新数据无进展生存期(PFS)达到了10.3个月。并且达拉非尼加曲美替尼联合治疗方案的安全性十分可靠，在治疗中发生的不良反应也都是可控的，对患者的后续治疗和生活质量也没有影响。这意味着达拉非尼加曲美替尼联合治疗对中国患者而言同样受益甚至更多。
从全球多项临床研究的结果可以看出，达拉非尼和曲美替尼联合治疗可使BRAF V600突变黑色素瘤患者得到更高的疾病缓解，实现更长的无进展生存期。
随着达拉非尼和曲美替尼双靶向联合治疗药物在中国批准上市，中国黑色素瘤患者将会得到更好更有效的治疗，同时也希望会有更多的靶向药物相继登陆中国市场，为不同类型的癌症患者带来福音。
